一針1100萬!「全球最貴藥物」納入日本醫保引爭議,罕見病藥物誰來買單?

今天,日本厚生勞動省決定:將基因療法Zolgensma(Onasemnogene Abeparvovac-xioi)列為公共醫療保險適用對象,藥價為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元),用於2歲以內脊髓性肌萎縮症(SMA)患者

刷新了日本醫保適用藥的最高價紀錄,迅速登上微博熱搜,也在網絡上引發了極大爭議。

Zolgensma是一款罕見病藥物,卻因2大特點成為「網紅藥」:

1.療效好:只需一次用藥,即可實現長期緩解甚至治癒;

2.價格貴:被稱為「史上最貴藥物」。

去年5月,Zolgensma獲美國FDA批准上市,用於治療在2個編碼運動神經元生存蛋白的SMN1基因攜帶突變的2歲以下SMA患者,成為首個治療SMA的基因療法Zolgensma在美國的定價為210萬美元(約合人民幣1500萬元),堪稱「天價」。

SMA是2歲以下嬰幼兒中的「頭號遺傳病殺手」。患兒運動神經元裡的SMN蛋白出了問題,使神經元迅速萎縮、死亡。隨著生長,患兒肌肉力量和運動功能逐漸喪失,嚴重者全身肌肉萎縮無力,導致癱瘓甚至影響正常吞嚥和呼吸,最終死於呼吸衰竭或嚴重肺部感染。如果不治療,超過90%的1型SMA患者活不過2歲

這個病有2個特點

• 致病基因明確:因表達SMN的SMN1基因缺失/突變引起的。

• 攜帶率高:屬於並不罕見的罕見病,平均每35-50人中就有一名致病基因攜帶者。在新生兒中的患病率為1/10000-1/6000。

因此,Zolgensma的確是「救命藥」,可以拯救一條條小生命,以及他們背後的一個個家庭。

Zolgensma憑啥這麼貴?

Zolgensma是一種創新基因療法,它將正常表達SMN蛋白的轉基因裝載於AAV9病毒載體中,並對轉基因進行改良,提高其生成SMN蛋白的能力。它堪稱「神藥」,原本無藥可治的患者,只需給藥一次後,就能在細胞中長期表達SMN蛋白,實現長期緩解甚至治癒

什麼是基因療法呢?

基因療法作為新興療法,是在遺傳物質層面進行的治療,可以理解為「活的」藥物。它已超過抗體類藥物,成為目前第二熱門的在研藥物類別

基因療法堪稱史上最複雜多樣的療法,它所針對的靶標是人的基因,通過將遺傳物質導入細胞來補償或糾正異常基因。然而,高昂的前期研發成本、複雜的生產工藝、高度專業化的標準等因素,使基因療法成本居高難下,自然都是「天價藥」。

除了Zolgensma,其他幾款基因療法價格也都令人咋舌:

• 首個治療輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)的基因療法Zynteglo,定價177萬美元(約合人民幣1218萬元);

• 首個治療遺傳性視網膜營養不良的基因療法Luxturna,定價85萬美元(約合人民幣585萬元)。

「天價救命藥」該不該納入醫保?

針對SMA,其實還有另一種治療藥物諾西那生鈉(Spinraza),但同樣是「天價」:在美國第一年治療費用高達75萬美元,第二年費用減半,此後為每年35萬美元

去年2月,諾西那生鈉已在國內獲批上市,售價為每支近70萬元,屬於全自費藥刷新了中國藥品價格的紀錄

是否應該把這些「天價救命藥」納入醫保,有著兩種截然相反的聲音:一方從人道主義角度出發,認為應該納入;另一方則從醫保資金的現實出發,認為不應該。

生命是無價的,但醫保資金卻是有限的。它是全國人民共享的一個資金池,每個參保人定期交錢為這個資金池蓄水,相當於所有參保者共同為醫保開支買單

咱們14億人口的泱泱大國,醫保有多少錢呢

據國家醫保局數據,2019年,全口徑基本醫療保險參保人數13.5億餘人,全年基本醫療保險基金總收入、總支出分別為23334.87億元、19945.73億元,年末累計結存26912.11億元。算下來,平均每人每年不到2000元

所以,現實很殘酷我們繳納的只是「基本醫療保險」,遠遠無法承受那些價格高昂的天價藥支出。如果有限的醫保資金都分配給了高價藥,固然能救這些患者的命,但其他更多的治療花費不高、效果又很好的患者,卻可能得不到有效救治。

如果把Zolgensma納入醫保,相當於把近6000個人全年的醫保基金,拿來報銷1個MSA患兒1針的用藥費用!

就算這些藥真的被納入醫保了,患者就能用到了嗎?可能還是不行,因為還涉及到「藥佔比」的問題(藥品費用佔總診療費用的比例有限制,很多地方規定不能超過30%)。因此,醫院常常不進這些高價藥,患者經常還是要到外面的藥店自費購買。

參考美國,商業醫療保險是暫時解決這一困境的辦法之一。但目前我國商保尚不成熟,很多人不願支付這筆額外的開支

如何降低成本以及建立和完善罕見病藥品的支付體系,是我們不得不面對的重要問題。今年3月,《關於深化醫療保障制度改革的意見》明確提出,探索罕見病用藥保障機制

日前,中國外商投資企業協會藥品研製和開發行業委員會(由42家跨國製藥企業組成的非營利性行業組織)聯合中國罕見病聯盟,共同發起了《中國罕見病用藥醫保準入及付費制度建設與醫保基金影響分析》研究,為推動罕見病用藥保障制度建設、加速罕見病患者用藥可及獻計獻策

再回到SMA,我們期待新藥能早日納入醫保目錄,幫助患者家庭解決治療負擔,讓他們「用得上、用得起」救命藥。但目前而言,進行進行孕產前SMA致病基因篩查,早預防、早干預,才是最經濟有效的辦法