實驗室培育的「迷你眼睛」解開了人們對罕見遺傳病致盲的認識

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引言:近日,來自倫敦大學學院大奧蒙德街兒童健康研究所的研究人員成功培育出了「迷你眼睛」,這使得對一種罕見遺傳病——亞瑟綜合徵導致的失明治療成為可能。

利用幹細胞技術培育出的「迷你眼睛」

這種被稱為類器官的3D迷你眼睛是由大奧蒙德街兒童醫院(GOSH)患者捐贈的皮膚樣本中產生的幹細胞培育而成的。在健康的眼睛中,視杆細胞(即檢測光線的細胞)被佈置在眼睛後部負責處理圖像的一個重要區域,即視網膜。在這項發表在《幹細胞報告》上的研究中,研究小組發現,他們可以讓幹細胞將自己組織成層,模仿視網膜中的組織,從而產生一隻迷你眼睛。

亞瑟綜合徵患者面臨失明風險,「迷你眼睛」或為研究鋪設道路

亞瑟綜合徵是最常見的導致遺傳性耳聾和失明的原因,影響全世界大約十萬分之三到十的人。患有1型亞瑟症候群的兒童通常先天性嚴重失聰,而他們的視力會慢慢惡化,直到成年後失明。

儘管人工耳蝸可以幫助減輕聽力損失,但目前還沒有針對色素性視網膜炎的治療方法,色素性視網膜炎會導致患者的視力下降。

研究者表示,「迷你眼睛」的成功培育是向前邁出的重要一步,因為之前用動物細胞進行的研究無法模擬出亞瑟症候群中出現的那種視力喪失。雖然這項研究還處於早期階段,但新技術的出現為了解病情和設計未來治療方法鋪設了道路,可能會給那些即將失明的人帶來希望。

參考資料:

[1]Lab grown ‘mini eyes’ unlock understanding of blindness in rare genetic condition (2022, November 18) retrieved 5 December 2022 from https://medicalxpress.com/news/2022-11-lab-grown-mini-eyes-rare.html

[2] Yeh Chwan Leong et al, Molecular pathology of Usher 1B patient-derived retinal organoids at single cell resolution, Stem Cell Reports (2022). DOI: 10.1016/j.stemcr.2022.09.006 DOI: 10.1016/j.stemcr. 2022.09.006

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