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研究發現，一種有望治療老年性黃斑變性（AMD）的基因治療方法也可能對治療青光眼等其他眼部疾病有效，在另外三種線粒體功能障礙模型中提供了益處。
發表在Pharmaceutics雜誌上的這項研究詳細介紹了基因療法（ophNdi1）如何提高視網膜神經節細胞的線粒體性能，視網膜神經節細胞在青光眼等疾病中功能失調。該結果與先前同一小組發表的觀察結果一致，顯示了年齡相關性黃斑變性（AMD）模型的益處，並強調了ophNdi1對多種眼病的潛在價值。
圖1 研究概述
該研究文章的第一作者、Trinity大學遺傳與微生物學學院的科學家內奧米·查德頓博士表示，由於視網膜神經節細胞的缺失會導致許多情況下的視力下降，包括遺傳性視神經病變和青光眼，我們很高興這種潛在的治療方法能夠在未來為許多患者帶來益處。研究表明，ophNdi1在三種線粒體功能障礙模型中具有保護作用。值得注意的是，研究中概述的治療最佳化允許使用較低的治療劑量。
線粒體被稱為細胞的「發電站」，因為它們管理能量的產生，但研究人員此前發現，在患有眼疾的人視網膜上，線粒體的性能會下降。基因療法ophNdi1令一種病毒進入受累細胞，並傳遞給線粒體生存所需的「程式碼」，使它們能夠產生額外的能量，並繼續在支持視力方面發揮作用。
本項研究提供了明確的證據，支持使用這種新的基因治療方法治療多種眼病。這也表明，針對線粒體功能障礙的ophNdi1治療平臺可能適用於眼睛以外的其他相關疾病。
參考資料：Naomi Chadderton et al, Optimisation of AAV-NDI1 Significantly Enhances Its Therapeutic Value for Correcting Retinal Mitochondrial Dysfunction, Pharmaceutics（2023）. DOI: 10.3390/pharmaceutics15020322
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