FDA批准世界最貴藥物,$350萬一劑!

據每日郵報11月24日報道週二(22日),美國FDA批准了一款新的凝血療法,每劑的價格為350萬美元,使其成為了世界上最昂貴的藥物。

圖:每日郵報報道截圖

圖:每日郵報報道截圖

具體來說,新批准的是製藥商CSL Behring公司生產的Hemgenix,它是B型血友病的一次性靜脈注射治療藥物。

在FDA批准後不久,CSL Behring宣佈了350萬美元的上市價格。

據悉,B型血友病是一種遺傳性疾病,患者無法產生凝血和控制出血所需的蛋白質。

目前的標準治療方法包括定期到醫院進行靜脈注射,以補充缺失或有缺陷的凝血因子。

但新療法是將一種能夠產生缺失的凝血因子的基因送入肝臟。

在試驗中,它被證明在一年的時間裡減少了一半以上的出血事件。

它還使94%的患者不再需要通過定期注射來控制病情。

據報道B型血友病佔血友病患者的15%,大約每4萬人中就有一人患此病,大多數是男性。

與美國的大多數藥物一樣,這種新療法的大部分費用將由保險公司支付(包括私人計劃和政府計劃)而不是患者。

據了解,Hemgenix的價格超過了近年來出現的其他幾種基因療法。

諾華公司用於治療脊髓性肌肉萎縮症嬰兒的Zolgensma於2019年獲得批准,上市價格為210萬美元。

藍鳥生物公司治療β型地中海貧血的藥物Zynteglo於今年早些時候推出,上市價格為280萬美元。

CSL Behring公司聲稱,這種藥物最終將降低醫療成本,因為患者將減少出血事件,需要的凝血治療也會減少。

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